محققان نشان دادند که می‌توان از نوعی نانوذرات برای ارسال ویراستار ژن به سلول‌های آندوتلیال استفاده کرد. با این کار درمان بیماری‌های قلبی و عروقی تسهیل می‌شود.
آزمایشگاه دکتر یویانگ ژائو از موسسه تحقیقات کودکان استانلی مان در بیمارستان کودکان آن و رابرت اچ. لوری نانوذره منحصر به فردی را توسعه داده‌اند که می‌توان از آن برای ارائه فناوری ویرایش ژنوم، از جمله CRISPR/Cas9، به سلول‌های اندوتلیال، سلول‌هایی که دیواره رگ‌های خون را پوشش می‌دهند، استفاده کرد. این اولین باری است که می‌توان به سلول‌های اندوتلیال عروقی برای ویرایش ژنوم دسترسی پیدا کرد، زیرا روش معمول تحویل CRISPR/Cas9 – از طریق ویروس – برای این نوع سلول کار نمی‌کند. یافته‌های این تحقیق در مجله Cell Reports منتشر شده است.
ژائو می‌گوید: «نانوذره‌ای که ما توسعه دادیم یک سیستم انتقال جدید قدرتمند برای ویرایش ژنوم در سلول‌های اندوتلیال عروقی است و می‌تواند برای درمان بسیاری از بیماری‌ها از جمله سندرم حاد تنفسی ناشی از کووید ۱۹ استفاده شود. با این نانوذره می‌توانیم ژن‌هایی را برای مهار آسیب‌های عروقی و ترمیم عروق، اصلاح جهش‌های ژنی و روشن یا خاموش کردن ژن‌ها برای بازگرداندن عملکرد طبیعی وارد کنیم. همچنین به ما امکان می‌دهد چندین ژن را همزمان ویرایش کنیم. این یک پیشرفت مهم برای درمان هر بیماری ناشی از اختلال عملکرد اندوتلیال است.»
اختلال عملکرد اندوتلیال ریشه بسیاری از بیماری‌ها مانند بیماری عروق کرونر، سکته مغزی، دیسپلازی برونکوپولمونری و فشار خون شریان ریوی است. دکتر ژائو توضیح داد که ویرایش ژنوم در سلول‌های اندوتلیال حتی می‌تواند با قطع خون‌رسانی به تومور یا مسدود کردن متاستاز سرطان، سرطان‌ها را درمان کند.
در این مرحله، دکتر ژائو و همکارانش به نتایج عالی در مدل موش دست یافتند. نانوذره حامل DNA پلاسمید CRISPR/Cas9 از طریق یک تزریق وارد بدن شد و برای اثربخشی به چند روز زمان نیاز داشت. قبل از شروع کارآزمایی‌های بالینی، آزمایش‌های پیش بالینی ضروری است.
دکتر ژائو افزود: «سیستم تحویل نانوذرات ما برای ویرایش ژنوم و تحقیقات قلبی عروقی پیشرفت بزرگی است.»