محققان پلتفورمی برای تولید نانوذرات ارائه کردند که با استفاده از آن می‌توان حامل ژن به‌منظور استفاده در ژن‌درمانی تولید کرد.
دانشمندان مواد مبتنی بر پلی پپتید را تولید کرده‌اند که به‌عنوان وکتورهای موثر در ژن‌درمانی عمل می‌کنند. اولین پلتفورم از این نوع بوده که وکتورها را قادر می‌سازد تا متناسب با محموله‌های خاص ژن درمانی سازگار شوند.
نتایج این کار با هدایت محققانی از دانشگاه پزشکی و علوم بهداشتی RCSI و با تأمین مالی بنیاد علمی ایرلند در Biomaterials Science منتشر شده است.
یک چالش اساسی برای ژن‌درمانی، تهیه آن‌ها به روشی است که بتواند اطلاعات ژنتیکی را به سلول‌های میزبان برساند. برای واکسن‌های کووید۱۹ که از فناوری mRNA استفاده می‌کنند، اطلاعات ژنتیکی برای حفظ ثبات و انتقال آن به سلول‌ها، در یک نانوذره لیپیدی قرار داده می‌شود. با موفقیت واکسن‌های کووید۱۹، نانوذرات به‌عنوان کلیدی در توسعه بسیاری از روشهای درمانی پیشرفته شناخته شده‌اند.
محققان پلتفورمی را ارائه کردند که نانوذرات پلی پپتیدی سفارشی به شکل ستاره تولید می‌کند که به‌طور موثر طیف وسیعی از درمان‌ها، از جمله ژن درمانی را ارائه می‌دهد. نکته اساسی این است که این پلی پپتیدها نسبت به لیپیدها انعطاف‌پذیرتر و راحت‌تر هستند. محققان برای نشان دادن پتانسیل این ماده، از آن برای ارائه ژن درمانی استفاده کردند که استخوان را بازسازی می‌کند.
در کارهای پیش بالینی، محققان این ماده را با مولکول‌های DNA پر کردند که باعث رشد مجدد استخوان‌ها و رگ‌های خونی شد. آن‌ها این نانودارو را در داربست قرار داده‌اند که می‌تواند در محل دارای نقص در بدن کاشته شود و محموله ژنتیکی را به سلول‌های میزبان وارد کند. نتایج نشان داد که این داربست پر از ژن با افزایش شش برابری در تشکیل استخوان جدید در مقایسه با داربست، بازسازی بافت استخوان را تسریع می‌کند.
پروفسور سالی آن کریان می‌گوید: «با موفقیت در واکسن‌های کووید۱۹، پتانسیل ژن درمانی بیشتر آشکار می‌شود و سیستم‌های پیشرفته انتقال نانوذرات برای استفاده بالینی از ژن‌درمانی بسیار کلیدی است. ما نشان داده‌ایم که این نانوذرات پتانسیل واقعی برای تغییر بازی در رهایش ژن را دارا هستند.»
پروفسور آندریاس هایز، همکار پروژه و استاد پلیمر می‌افزاید: «در حالی که قبل از استفاده بالینی از این روشهای درمانی، آزمایش‌های بیشتری لازم است، اما این پلتفورم به ما امکان می‌دهد پلی پپتیدهای خود را متناسب با سناریوهای مختلف رهایش طراحی کنیم و راه‌حل‌های متنوعی برای چالش‌های انتقال ژن ارائه دهیم. ما با حمایت از جایزه صندوق تجاری Enterprise Ireland، این فناوری پتنت شده را توسعه می‌دهیم و به دنبال ابراز علاقه از طرف شرکای صنعت و سرمایه‌گذاران هستیم.»